Colesterolo cattivo, approvato il primo farmaco, come funziona?

Il 3 ottobre è stata una data cruciale per la ricerca sul farmaco contro il colesterolo cattivo. A portare avanti questo studio è stata l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) che ha approvato la rimborsabilità di Inclisiran, farmaco prodotto dall’azienda biotech Novartis per il trattamento dell’ipercolesterolemia primaria e della dislipidemia mista (condizioni caratterizzate da alti livelli di grassi nel sangue).

Si tratta della prima terapia innovativa anti-colesterolo ad agire attraverso l’interferenza dell’rna. Dunque una tecnologia che utilizza piccole molecole di rna per inibire la formazione del cosiddetto colesterolo “cattivo”. A quanto pare bloccherebbe direttamente i geni che ne aumentano i livelli del sangue. Il farmaco, che negli studi clinici ha dimostrato di dimezzare la quantità di colesterolo rispetto al placebo, è prescrivibile dai medici specialisti e viene somministrato tramite due iniezioni sottocutanee l’anno.

Cosa c’è da sapere sul colesterolo “cattivo”

Il colesterolo è una molecola lipidica prodotta dal fegato che nell’organismo ricopre diverse funzioni essenziali, dalla produzione della vitamina D al garantire l’integrità delle membrane biologiche; tuttavia, un eccesso, che sia dovuto a predisposizione genetica, allo stile di vita o a una combinazione tra i due, può essere dannoso per l’organismo, favorendo, come riporta l’Istituto superiore di sanità, l’insorgenza di malattie cardiovascolari.

In particolare, in questi processi sembrano essere coinvolte le proteine che lo trasportano nel sangue, soprattutto le cosiddette lipoproteine a bassa densità (note anche con l’acronimo ldl) che hanno la funzione di distribuire il colesterolo dal sangue a tutti gli organi del corpo. Se i livelli di colesterolo associato alle proteine ldl sono troppo elevati, infatti, esso può favorire lo sviluppo di condizioni come l’aterosclerosi, che contribuisce allo sviluppo delle malattie cardiovascolari. Per tale ragione si definisce cattivo.

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Come funziona e come viene somministrato

Uno dei metodi per intervenire su questo valore quando è alto è quello di modificare il proprio stile di vita. Ma ci sono casi in cui questo purtroppo non basta. Pertanto si deve ricorrere ai farmaci.

Il nuovo farmaco prodotto da Novarti e si chiama Leqvio. Funziona con un principio diverso: attraverso piccole molecole di rna esso blocca il gene di pcsk9. Questa è una proteina che aumenta i livelli di colesterolo ldl; pcsk9, infatti, ha lo scopo di degradare un recettore che immagazzina il colesterolo ldl all’interno delle cellule. Ovviamente lo rimuove dal sangue. Impedendo la produzione di questa proteina (e di conseguenza aumentando la presenza dei recettori “spazzini” sulla superficie delle cellule), quindi, il farmaco è in grado di ridurre i livelli di colesterolo Ldl nel sangue.

Cosa dicono gli studi clinici

Secondo quanto riportato dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema), tre studi clinici, condotti su oltre 3600 pazienti con livelli elevati di ldl, con aterosclerosi o con il rischio di svilupparla, hanno dimostrato l’efficacia di Inclisiran. Questo ha ridotto i livelli di colesterolo in maniera maggiore rispetto alle statine o ad altri medicinali indicati per l’abbassamento dei lipidi nel sangue.

Il tempo di somministrazione è di un anno e tre mesi. Infatti, nei pazienti trattati con il nuovo farmaco era sceso di oltre il 50 % rispetto a quelli che avevano assunto il placebo. Tra gli effetti collaterali più comuni registrati vi sono state reazioni locali nel sito dell’iniezione, come dolore, arrossamento ed eruzioni cutanee.

“Non esistono ancora prove dirette del fatto che Leqvio riduca gli attacchi cardiaci o l’ictus”. Questo si legge nel documento Ema. “Ma l’abbassamento è legato a una riduzione delle malattie cardiovascolari aterosclerotiche”.

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